Передовые технологии замедления старения: Juvena Therapeutics
Содержание
- Введение
- Основные направления деятельности Juvena Therapeutics
- Технологии
- Основная технология: Платформа JuvNET для выявления терапевтических белков
- Интегрированный подход JuvNET
- Основные достижения и валидация
- Ключевое отличие
- Процесс идентификации терапевтических белков Juvena
- Направления разработки
- Заключение
- Источники
Введение
Человеческий организм производит тысячи секретируемых белков, играющих важную роль в регуляции различных биологических процессов. Нарушение секреции этих белков может приводить к развитию заболеваний, особенно миопатий и метаболических нарушений. Juvena Therapeutics использует уникальную платформу для выявления и разработки терапевтических белков, способных восстанавливать гомеостаз тканей и бороться с болезнями.
Основные направления деятельности Juvena Therapeutics
Juvena Therapeutics является пионером в разработке терапий для лечения миопатий и метаболических заболеваний.
Технологии
Основная технология: Платформа JuvNET для выявления терапевтических белков
Традиционные методы сталкиваются с трудностями в идентификации терапевтического потенциала отдельных секретируемых белков и их трансформации в биоинженерные препараты. Это связано с тем, что существует более 4000 секретируемых белков и более 70 000 известных заболеваний человека. Для решения этой задачи Juvena создала обширную библиотеку секретируемых белков стволовых клеток и первую в своем роде платформу с поддержкой искусственного интеллекта (JuvNET). Платформа JuvNET использует полностью интегрированный подход для идентификации новых терапевтических белков.
Интегрированный подход JuvNET
JuvNET использует:
- Количественную протеомику.
- Мультиомиксные данные.
- Высокопроизводительную визуализацию.
- Комбинацию методов in silico (компьютерное моделирование), in vitro (в пробирке) и in vivo (на живых организмах).
- Методы белковой инженерии.
Этот комплексный подход позволяет Juvena преобразовывать естественные секретируемые белки организма в жизненно важные лекарства.
Основные достижения и валидация
- Финансирование: Привлечено 4,2 миллиона долларов в виде грантов NIH (Национального института здоровья) и CIRM (Калифорнийского института регенеративной медицины) для доклинической разработки ведущего актива (JUV-161).
- Статус орфанного препарата: JUV-161 получил статус орфанного препарата в ноябре 2023 года.
- Идентификация хитов: JuvNET сгенерировала 52 перспективных кандидата (хита) по шести терапевтическим областям.
- Доклиническая валидация: Шесть из этих хитов успешно продвигаются к доклинической валидации, подтверждая широкую применимость платформы.
- Расширение библиотеки: Терапевтическая белковая библиотека Juvena увеличилась до более чем 2000 белков.
Ключевое отличие
Клетки секретируют белки, известные как секретом, для регулирования биологических функций. Белки, выделяемые стволовыми клетками, обладают значительным терапевтическим потенциалом. С возрастом или при генетических мутациях, сигнальные пути, основанные на белках, могут нарушаться, что приводит к развитию заболеваний. Уникальная платформа Juvena исследует тысячи белков, выделяемых стволовыми клетками, и отбирает те, которые способны восстанавливать баланс в тканях.
Процесс идентификации терапевтических белков Juvena
Juvena применяет многоэтапный подход к поиску и разработке терапевтических белков:
- Идентификация и ранжирование in silico: Сначала тысячи белков из библиотеки Juvena ранжируются с помощью компьютерного моделирования. На этом этапе выделяются наиболее перспективные кандидаты, такие как F001, F002 и F003.
- Скрининг фенотипа человека: Далее проводится оценка воздействия этих белков на клеточные модели, имитирующие человеческие заболевания.
- In vivo валидация мишени: Наиболее перспективные кандидаты тестируются на животных моделях для подтверждения их эффективности и безопасности в живом организме.
- Белковая инженерия: На последнем этапе проводится оптимизация отобранных белков с помощью методов белковой инженерии для повышения их терапевтических свойств.
Направления разработки
Все активы Juvena, сфокусированные на миопатиях и ожирении, были разработаны с помощью платформы JuvNET и независимо продвигаются на ранние стадии клинической разработки.
JUV-161 (“трубопровод в продукте”): Этот препарат представляет собой слитый белок, способствующий миогенезу и регенерации мышц. Он разрабатывается в первую очередь для лечения миотонической дистрофии типа 1 — наиболее распространенной мышечной дистрофии, которую FDA классифицирует как прогероидное заболевание. Планируется завершить подготовку документации для IND (разрешение на исследование нового лекарственного препарата) и брошюры исследователя в первом квартале 2025 года, а затем начать испытания Фазы 1 после одобрения IND во втором полугодии 2025 года. Команда также нацелена на расширение применимости JUV-161 на другие возрастные заболевания опорно-двигательного аппарата, включая саркопению и другие виды дистрофий, после получения данных по безопасности и биомаркерам Фазы 1/2.
JUV-112: Этот белок разработан для улучшения метаболизма без подавления аппетита (не опосредован GLP-1/GIP). Он способствует повышению чувствительности к инсулину, усилению потери веса за счет липолиза, а также уменьшению жировой дистрофии печени и фиброза.
Активы для лечения ожирения: Несколько перспективных кандидатов (помимо JUV-161), улучшающих метаболизм и регенерацию мышц, оцениваются на предмет их потенциала для улучшения качества снижения веса при комбинированном использовании с инкретинами. Ведутся многочисленные конфиденциальные обсуждения относительно этой программы открытия, с целью заключения контракта на партнерство по разработке.
Нераскрытые активы: Среди 52 перспективных кандидатов компании имеются четыре хита, выявленных in vitro, и два отобранных лидера с подтвержденной in vivo эффективностью для лечения легочного фиброза, три хита для лечения печеночного фиброза и четыре хита для лечения остеоартрита.
Стратегия и программы разработки:
Juvena Therapeutics привержена внутреннему руководству клиническим развитием своих программ.
- Программы, возглавляемые внутри компании:
- Миотоническая дистрофия типа 1 (JUV-161): Ведущий препарат, находящийся на стадии доклинической разработки и подготовки к Фазе 1/2.
- Метаболические заболевания (таргет жировой ткани) (JUV-112): Также на стадии доклинической разработки.
- Программы, находящиеся в стадии партнерских обсуждений:
- Ожирение (таргет мышц) (комбинации GLP-1/GIP + метаболизм мышц): Активно обсуждается возможность партнерства.
- Фиброз, Воспаление, Остеоартрит (множественные мишени) (нераскрытые): Проводятся многочисленные переговоры.
- Этапы разработки:
- Discovery (JuvNET): Включает этапы in silico, in vitro, in vivo.
- Preclinical: Доклинические исследования.
- IND-enabling: Исследования, предшествующие подаче заявки на IND.
- Phase 1/2: Клинические испытания Фазы 1/2, с планируемым началом Фазы 1 в 2025 году.
Заключение
Juvena Therapeutics представляет собой передовую биотехнологическую компанию, которая использует мощь секретируемых белков и искусственного интеллекта для разработки новых терапевтических средств. Их комплексная платформа JuvNET, способность генерировать большое количество перспективных кандидатов и продвигать их на различные стадии разработки, а также сильный фокус на миопатиях и метаболических заболеваниях, позиционируют Juvena как ключевого игрока в области регенеративной медицины. Получение статуса орфанного препарата для JUV-161 является значительным достижением, открывающим путь к лечению редких заболеваний. Стратегия компании, включающая как внутреннее развитие, так и активные партнерские обсуждения, обещает ускорить вывод на рынок инновационных лекарств, способных улучшить качество жизни пациентов с серьезными заболеваниями.
Источники
- LongBio Report 2025 // Healthspan Capital. — 2025. https://www.healthspancapital.vc/longbio-report-2025
- Maguire G. Stem cell release factors and aging // Biochemical Pharmacology. — 2019. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31404513/
- Conboy I.M., Rando T.A. Heterochronic parabiosis for the study of the effects of aging on stem cells and their niches // Cell Cycle. — 2012. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22617385/
- Brack A.S., Conboy M.J., Roy S., et al. Increased Wnt signaling during aging alters muscle stem cell fate and increases fibrosis // Science. — 2007. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17702977/
- What are Stem Cells? // National Institutes of Health (NIH). — 2023. https://www.nih.gov/health-information/stem-cells
Здоровье человека — сложная биохимическая машина, работа которой невозможна без специфических катализаторов. Особое место в этом механизме занимают водорастворимые микронутриенты.
То, что убивает мозг человека, скрывается не только в хронических заболеваниях, различных патологиях, но и в повседневных привычках: в чрезмерном употреблении алкоголя, курении, нарушении сна, хроническом стрессе, малоподвижном образе жизни — во всем, что влияет на здоровье нейронов, образование новых связей. При этом часть факторов остается недооцененной. Часто люди не связывают высокое давление, лишний вес или нарушение слуха с когнитивным упадком, хотя именно такие состояния приводят к преждевременному старению «думающего» органа.
В современной научной практике старение — это естественный разрушительный биологический процесс, который протекает у каждого организма индивидуально. За период старения человек утрачивает свою выживаемость в окружающей среде, становится уязвимым для заболеваний, возрастных патологий. Также этот период связан с физической, когнитивной, социальной деградацией.
Остановить процесс возрастания риска смерти невозможно. Однако сегодня ученые всерьез задумываются над тем, как продлить молодость. Специалисты все чаще приравнивают возрастные изменения к заболеванию или мутации.
В статье вы узнаете о старости, как она проявляется, почему мы стареем и есть ли действенные способы замедлить этот процесс.
