Передовые технологии замедления старения: Gordian Biotechnology
Содержание
- “Пифия” (Pythia™)
- Ключевые отличия
- Технологии
- Основная технология: Трехкомпонентная in vivo платформа
- Метрики анализа
- Заключение
- Источники
Введение
Старение — это комплексный биологический процесс, приводящий к развитию множества возрастных заболеваний. Gordian Biotechnology занимается разработкой генных терапий, нацеленных на эти сложные возрастные заболевания. Используя уникальную трехкомпонентную платформу in vivo, компания стремится повысить вероятность успеха клинических испытаний своих разработок у людей.
Ключевые отличия
Gordian Biotechnology разработала уникальную платформу для поиска генных терапий, которые с наибольшей вероятностью будут успешны в клинических испытаниях у людей при лечении сложных возрастных заболеваний. Три основных компонента платформы:
- “Аватары пациентов” (Patient Avatars): Животные, которые максимально точно воспроизводят физиологию человека и часто естественно болеют соответствующими заболеваниями.
- “Мозаичный скрининг” (Mosaic Screening): Уникальный пул in vivo скрининга, где сотни генных терапий тестируются на одном больном животном.
- “Пифия” (Pythia): Инструмент анализа, который сопоставляет транскриптомные и физиологические эффекты генных терапий с реальными клиническими результатами.
Технологии
Основная технология: Трехкомпонентная in vivo платформа
Большинство существующих и разрабатываемых методов лечения применяются системно, что приводит к различным эффектам в разных тканях, взаимодействиям с другими препаратами и побочным эффектам. Хотя генные терапии доказали свою высокую эффективность в лечении или даже излечении моногенных нарушений, их потенциал для лечения более сложных заболеваний — путем воздействия только на ткани, вовлеченные в патогенез заболевания — еще не реализован.
Для решения этой задачи Gordian Biotechnology создала трехкомпонентную платформу для разработки генных терапий, которые с высокой вероятностью будут успешны в клинических испытаниях у людей при лечении сложных возрастных заболеваний. Три основных элемента подхода Gordian Biotechnology: “Аватары пациентов”, “Мозаичный скрининг” и “Пифия”.
“Аватары пациентов” (Patient Avatars)
Gordian Biotechnology тестирует свои кандидатные генные терапии на животных, которые более точно представляют пациентов с возрастными заболеваниями и которые часто естественно болеют этими заболеваниями. Такой подход к выбору моделей животных лучше имитирует условия клинических испытаний, тем самым увеличивая шансы на успех терапии у людей.
“Мозаичный скрининг” (Mosaic Screening™)
Gordian Biotechnology разработала уникальную версию объединенного скрининга in vivo, где сотни методов лечения тестируются одновременно на одном больном животном. Это достигается путем доставки множества баркодированных генных терапий, которые проникают в различные клетки, эффективно превращая больные ткани животного в мозаику. Затем команда изучает различные особенности, такие как взаимодействие между различными типами клеток, влияние сигналов, переносимых кровотоком, и воздействие на иммунную систему, для оценки физиологических и молекулярных характеристик животного, которые затем используются для последующего анализа.
“Пифия” (Pythia™)
Наконец, команда использует свой проприетарный инструмент анализа Pythia для анализа in vivo транскриптомных эффектов каждой баркодированной терапии и сопоставления этих изменений с реальными клиническими результатами. Компания достигает этого сопоставления благодаря тесной физиологической связи между их “Аватарами пациентов” и пациентами с заболеванием, а также использованию образцов от пациентов-людей для создания парных наборов данных, связывающих транскриптом с клинически значимыми показателями. В конечном итоге, этот подход позволяет Gordian Biotechnology более точно интерпретировать результаты скрининга и прогнозировать их релевантность для конкретных групп пациентов.
Метрики анализа
- Fibrosis Metrics (Метрики фиброза)
- Inflammation Metrics (Метрики воспаления)
- Metabolism Metrics (Метрики метаболизма)
- Cell Identity Metrics (Метрики клеточной идентичности)
- Toxicity Metrics (Метрики токсичности)
Заключение
Gordian Biotechnology представляет собой инновационный подход к разработке генных терапий для возрастных заболеваний. Их трехкомпонентная платформа, включающая “Аватары пациентов”, “Мозаичный скрининг” и аналитический инструмент “Пифия”, позволяет значительно повысить эффективность и предсказуемость процесса открытия лекарств. Благодаря использованию животных моделей, максимально приближенных к человеческой физиологии, и прямому сопоставлению результатов скрининга с клиническими данными, Gordian Biotechnology стремится ускорить разработку безопасных и эффективных методов лечения, которые смогут изменить жизнь пациентов с комплексными возрастными заболеваниями.
Источники
- LongBio Report 2025 // Healthspan Capital. — 2025. https://www.healthspancapital.vc/longbio-report-2025
- Wang H., La Russa M., Qi L.S. CRISPR/Cas9 in Genome Editing and Beyond // Annual Review of Biochemistry. — 2016. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/27442049/
- Doudna J.A., Charpentier E. The new frontier of genome engineering with CRISPR-Cas9 // Science. — 2014. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/25430774/
- What are Genome Editing and CRISPR-Cas9? // National Human Genome Research Institute (NHGRI). — 2024. https://www.genome.gov/about-genomics/policy-issues/Genome-Editing
- Platt R.J., Chen S., Zhou Y., et al. CRISPR-Cas9 knockin mice for genome editing and cancer modeling // Cell. — 2014. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/25149534/
Samsara Therapeutics — биотехнологическая компания из Бостона, основанная в 2019 году. Её миссия — замедление и обращение процессов нейродегенерации за счёт восстановления аутофагии, естественного механизма «самоочищения» клеток. Нарушение аутофагии является одной из ключевых причин старения и развития таких заболеваний, как болезнь Альцгеймера, Паркинсона и БАС (боковой амиотрофический склероз).
В области регенеративной медицины и клеточной терапии особое место занимают технологии, использующие индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPSC). Эти клетки открывают революционные возможности для создания персонализированных методов лечения, направленных на устранение причин заболеваний на генетическом уровне. Компания Vita Therapeutics находится в авангарде этих разработок, создавая инновационные клеточные терапии для лечения наследственных заболеваний, в первую очередь мышечных дистрофий, путем реинжиниринга клеточных функций.
В современной биомедицине одной из самых многообещающих областей является клеточное омоложение, которое открывает возможности для восстановления здоровья и устойчивости клеток, а также обращения вспять последствий заболеваний, травм и возрастных изменений. Компания Altos Labs находится на переднем крае этих исследований, фокусируясь на частичном клеточном репрограммировании как на ключевом методе для достижения этих целей. Основываясь на новаторских работах в области индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSC), Altos Labs стремится разработать терапевтические подходы, которые могут революционизировать лечение возрастных заболеваний и продлить здоровую жизнь.
